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IVT RNA医薬品開発

ベクタービルダーは、ワクチン、遺伝子置換、 キメラ抗原受容体(CAR)、遺伝子編集を含むRNA治療薬開発のための包括的なプラットフォームを提供しています。当社の専門家チームは、治療デザインおよびプロセス開発における重要な検討事項についての豊富な知識を基づいてRNA医薬品の有効性、安全性、製造可能性を高めることができます。またRNA医薬品の大規模製造は、弊社の CDMOサービスをご覧ください。

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IVT-Vector-Design_Cloning
IVT-RNA-Production
LNP-Encapsulation
Quality-Control
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IVTベクター
デザイン & クローニング
IVT RNA製造
LNPカプセル化
品質管理 (QC)
機能検証

IVTベクターデザイン & クローニング

  • 商業利用のためのIP制約のないロイヤリティフリーのIVTバックボーン
  • 独自の配列最適化による最適な発現
  • 120nt(およびそれ以上)のポリAテールの安定したクローニングと転写

IVT RNA製造

  • ベクターのクローニングからLNPカプセル化まで最速5週間でお届け
  • マイクログラムからグラム量まで、最大10,000 ntのmRNAとsaRNA、および5,000 ntのcircRNA製造
  • 共転写法または酵素法による高いキャッピング効率(99%まで)
  • 様々な修飾ヌクレオチドオプション(m1Ψ、m5C、5moUなど)
  • 独自の精製技術によって不純物を効率的に除去
  • 包括的なQCパネル
  • IVT鋳型DNAの無細胞生産システムを提供することで、大規模IVT RNA製造の生産時間を大幅に短縮

LNPカプセル化

詳細は LNPカプセル化 サービスのページをご覧ください。

品質管理(QC)

ベクタービルダーはIVT RNA用のあらゆるQCアッセイを提供しています。デフォルトのQC項目(√印)に加えて、オプションQC項目は個々のプロジェクトのニーズに応じて実行されます。

検査対象 QCアッセイ リサーチグレード GMP-like
同一性 mRNA配列 サンガーシークエンス
mRNA長 変性ゲル電気泳動
キャピラリーゲル電気泳動(CGE) オプション
一般/物理的性質 mRNA濃度 UV分光光度法
RiboGreenアッセイ オプション
外見 目視による検査 オプション
機能 遺伝子発現 In vitro翻訳とウェスタンブロット オプション オプション
細胞へのトランスフェクション オプション オプション
安全性 無菌性 バイオバーデン試験 オプション
マイコプラズマ 培養法 オプション
qPCR オプション オプション
エンドトキシン キネティッククロモジェニック(KCA) オプション
純度 mRNA安定性 変性アガロースゲル電気泳動
キャピラリーゲル電気泳動 (CGE) オプション
A260/280 UV 分光光度法
キャッピング効率 LC-MS オプション
ポリA解析 LC-MS オプション
残存dsRNA ドットブロット法 オプション
残存プラスミドDNA qPCR オプション
残存タンパク質 NanoOrange アッセイ オプション
残存試薬 ガスクロマトグラフィー オプション オプション
環状化効率 (for circRNA) 変性アガロースゲル電気泳動 オプション
キャピラリーゲル電気泳動(CGE) オプション

機能検証

ベクタービルダーの科学者と技術チームは、治療目的に最適なIVT RNAを設計するための機能研究をサポートしています。

  • 様々なベクターコンポーネント(UTR、コード配列、ポリA、コザック配列など)の最適化の効果をin vitroおよびin vivo評価。
  • 抗原提示、抗体発現、CAR発現、CRISPRなど様々な用途のIVT RNAの検証
  • げっ歯類や非ヒト霊長類(NHP)を含む動物モデルを用いたLNP遺伝子導入の有効性と安全性評価