IVT circRNA
環状RNA(circRNA)は共有結合で閉じた一本鎖RNAで、キャッピングやpolyAテールを必要とせず、分解動態が変化するため、直鎖状mRNAと比較して導入遺伝子の発現期間を延長できます。IVT circRNAは、このような利点を活かして、ワクチン、遺伝性疾患の治療、免疫系の調節などの治療用途に急速に開発が進んでいます。VectorBuilderは、様々なスケールでのcircRNAのカスタム生産をご提供しています。
担当者に相談
特長
コーディング領域とIRESに対する独自の配列最適化
専門チームにより高い収量、純度、そして発現量のcircRNAをお届けします
包括的なQCをご提供
サービスの詳細
- 既製品circRNA
- IVT RNA医薬品開発: IVTベクターデザインとクローニング、IVT RNA製造、品質管理
- LNPカプセル化: 標準製剤およびカスタム製剤、抗体結合LNP、品質管理
- CDMOサービス: プロセス開発、GMP製造、充填/仕上げ
技術情報
circRNAの環状化と翻訳
VectorBuilderは、グループIパーミュートイントロン-エクソン(PIE)自己スプライシング技術に基づき、高収率かつ高純度のcircRNAを生成するための最適化された製造プラットフォームを開発しました (
図1. circRNAの自己スプライシングとin vitro生成メカニズム。circRNAの翻訳はIRESに依存する。
実験結果例
図2. EGFPをコードするcircRNAまたは従来のmRNAをHEK293T細胞に導入した際の発現期間の比較
IVT RNAのタイプ別比較
mRNA | circRNA | saRNA | |
---|---|---|---|
構造 | 直鎖状; 通常は 5’ cap, 5’ UTR, ORF for GOI, 3’ UTR,とpolyAテールを含む | 環状; 通常はIRESとGOIのORFを含む | 直鎖状; 通常は 5’ UTR, レプリカ―ぜとGOIのORF,3’ UTR,とpolyAテールを含む |
Cap | 安定性とリボソームのリクルートには 5’ Capが必要 | Capなし; リボソームの誘導はIRESに依存 | 安定性とリボソームのリクルートには 5’ Capが必要 |
RNAの長さ (nt) | 100 ~ 10,000 | 1000 ~ 5000 | 7000 ~ 10,000 |
安定性 | 低い | 高い | 低い |
修飾ヌクレオチドを取り込ませることが可能か? | Yes | No | Yes |
発現量Expression level | 低い | 中程度 | 高い |
発現期間Expression duration | 短い | 中程度 | 長い |
免疫原性 | 低い | 中程度 | 高い |