GMPサービスについて

カスタム遺伝子ベクターの世界有数のプロバイダーとして、当社のチームはベクター学およびウイルス学において広範な知識を蓄積し、様々な細胞・遺伝子治療アプリケーションに最適なベクターデザインを提供しています。当社は、効果的で、標的特異性が高く、安全かつ手頃な価格の数多くのベクターデザインをお客様のために作成してきました。毎年、in vitro、ex vivo、in vivo使用のために60,000件以上のカスタムベクターと30,000件以上のカスタムウイルスを提供しています。当社のベクター最適化能力には以下が含まれます。

• ベクターコンポーネントの豊富なコレクション（すべて検証済み）：

  バックボーン（臨床使用に準拠、特にMiniVec™）、プロモーター（天然/合成、ユビキタス/組織特異的）、ORF（コドン最適化を含む）、リンカー、shRNA、CRISPRコンポーネントなど

• in vitro および in vivoでの機能的スクリーニングプラットフォーム（例：非ヒト霊長類；NHP）：

  プロモーター/エンハンサースクリーニング、AAVカプシド進化、コーディング配列エンジニアリング、CAR抗体スクリーニング、膜タンパク質結合スクリーニングなど

• ウイルスゲノムエンジニアリング：

  BACおよびYACリコンビニアリングを利用して構築するヘルペスウイルス（HSV）など、大型ウイルスゲノムを含む新規ウイルスベクターのde novo構築。

プラスミドDNA、ウイルスベクター、IVT RNAおよびLNPに関する当社のUSP能力には以下が含まれます。

• 細胞株開発と高密度細胞培養最適化：

  大腸菌、哺乳類細胞株、昆虫細胞株

• 大腸菌培養のスケールアップとスケールアウト：

  フラスコから最大100 Lの撹拌培養槽までの培養システム。

• 哺乳類細胞および昆虫細胞培養のスケールアップとスケールアウト：

  • 接着システム：フラスコ、マルチレイヤーフラスコ、固定床バイオリアクター

  • 浮遊システム：フラスコ、ウェーブバイオリアクター（最大50 L）、シングルユースバイオリアクター（最大200 L）

• 培地スクリーニングと最適化：

  抗生物質フリー、無血清、動物由来成分フリー、化学成分確定済み培地

• トランスフェクション/感染の最適化：

  Rep/Capおよびヘルパープラスミドの最適化、プラスミドDNA比率、トランスフェクション試薬、感染MOI、細胞密度など

• IVT RNA最適化：

  共転写または酵素的キャッピング手法、ヌクレオチド修飾、dsDNA除去

• LNPエンジニアリングと最適化：

  製剤最適化、新規製剤、抗体結合LNP、組織ターゲティングLNP

プラスミドDNAおよびウイルスベクターに関する当社のDSP能力には以下が含まれます。

• サンプル回収および溶解条件の最適化：

  回収（培養）時間、細胞（細菌）溶解方法、ヌクレアーゼ処理など

• 精製方法の最適化：

  • クロマトグラフィー：サイズ分離、イオン交換、アフィニティー、混合法

  • 濃度勾配遠心分離：ショ糖、塩化セシウム、イオジキサノール

• 夾雑物除去（クラリフィケーション）、濃縮、バッファー交換：

  UF（限外ろ過）/DF（透析ろ過）（タンジェンシャルフロー、中空ファイバー、デプスろ過）

上記に加え、IVT RNAおよびLNPに関する当社のDSP能力には以下が含まれます。

• IVT RNA線状化：

  GMPまたはGMP-like用酵素

• LNPカプセル化：

  急速混合法

厳格な品質管理（QC）は、遺伝子治療薬の製造において常に課題とされてきました。VectorBuilderは、プロセス開発と並行して個々の遺伝子治療ベクターに合わせて、カスタマイズされた工程内および出荷前QC試験の開発、最適化、適格性評価、および検証を実施し、包括的な分析サービスを提供します。

ご提供しているデフォルトおよびオプションのQC試験のリストについては、各GMP製品ページをご参照ください。記載されていないQCサービスもご要望に応じて検討させていただきます。

医薬品の安定性試験は、DS/DP（原薬/製剤）の品質が保管期間を通じて維持されることを保証するために不可欠です。当社の安定性試験は、ICHガイドラインに従って実施され、計画された保管条件下または強制劣化条件下での環境要因（例：pH、温度、光）が遺伝子治療ベクターの力価および安全性属性にどのように影響するかを評価します。