医薬品開発用IVT RNA
VectorBuilderは、ワクチン、キメラ抗原受容体（CAR）、ゲノム編集治療など、RNA医薬品開発のための包括的なプラットフォームを提供しています。既製品（premade）およびカスタムRNAにおける豊富なデザイン・製造実績を活かし、当社のチームは様々なRNAベースの発現システムのin vitro転写（IVT）RNAおよび脂質ナノ粒子（LNP）の製造をサポートします。研究者の方は、候補配列のスクリーニングから機能試験に至るまでの当社のRNA開発およびLNPエンジニアリングサービスを活用することで、創薬パイプラインを加速させることが可能です。
特長
包括的なプラットフォーム 多様なシステムでの研究用および臨床グレードのRNA提供、カスタマイズ可能なIVT RNA製造とLNPカプセル化、および包括的なCRO・CDMOサービス
RNA開発のスペシャリスト 医薬品用IVTベクターのデザイン、配列最適化、スクリーニング、プロセス開発に至るまで、あらゆる検討事項に精通した科学者チーム
最高の品質と一貫性 網羅的な品質管理試験（QCアッセイ）に裏打ちされた、最終製品への高い信頼と品質を提供する最先端の施設および設備R&Dソリューション
医薬品開発ソリューション
リソース
主な引用文献
Phase Separation Enhanced PROTAC for Highly Efficient Protein Degradation
Yu, et al.
Biomacromolecules, 2024, doi: 10.1021/acs.biomac.4c00424
主な使用製品:
Abstract: Biomacromolecular condensates formed via phase separation establish compartments for the enrichment of specific compositions, which is also used as a biological tool to enhance molecule condensation, thereby increasing the efficiency of biological processes. Proteolysis-targeting chimeras (PROTACs) have been developed as powerful tools for targeted protein degradation in cells, offering a promising approach for therapies for different diseases. Herein, we introduce an intrinsically disordered region in the PROTAC (denoted PSETAC), which led to the formation of droplets of target proteins in the cells and increased degradation efficiency compared with PROTAC without phase separation. Further, using a nucleus targeting intrinsically disordered domain, the PSETAC was able to target and degrade nuclear-located proteins. Finally, we demonstrated intracellular delivery of PSETAC using lipid nanoparticle-encapsulated mRNA (mRNA-LNP) for the degradation of the endogenous target protein. This study established the PSETAC mRNA-LNP method as a potentially translatable, safe therapeutic strategy for the development of clinical applications based on PROTAC.
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