プレスリリース | Aug 23, 2022

VectorBuilderはメンケス病の遺伝子治療の医師主導治験をサポートしています

August 23, 2022, VectorBuilder Inc. – 遺伝子デリバリー技術の世界的リーダーであるVectorBuilder Inc. は、細胞・遺伝子治療企業の Lantu Biopharma(中国)と提携し、メンケス病に対する遺伝子治療の医師主導治験をサポートしていることを発表しました。Lantu BiopharmaはVectorBuilder のサポートを受け、アデノ随伴ウイルス (AAV) ベースの遺伝子治療薬であるLTGT06を開発しました。

VectorBuilderがサポートする医師主導治験 (investigator-initiated trial：IIT)

中国の雲南省出身の男児患者は1歳になる前に、銅輸送にかかわるATPaseであるATP7A遺伝子の突然変異から生じる遺伝性代謝疾患であるメンケス病と診断されました。この疾患はX連鎖性のため主に男児に発生し、疫学研究で10~12万人の出生に 1人の割合で発生することが報告されています。メンケス病の患者は、生後2~3か月で神経障害やその他の症状を示し、幼児前期に亡くなる例が多く、あまり知られていない希少疾患です。現在行われている治療はHis-銅の補充療法により、血清銅などを正常値に維持する方法です。VectorBuilderはLantu と技術提携のパートナーシップを締結し、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療薬候補を開発しました。当社は、AAVベクターの設計と最適化、臨床グレードのAAV製造を含むCRO および CDMO サービスを提供しました。 Lantu は、候補となる遺伝子治療薬の安全性と有効性を研究し、昆明市にある第920病院と希望健康病院との協力で、医師主導型治験 (investigator-initiated trial：IIT) を実施しました。当局の承認を受けたLTGT06は、今年3歳の誕生日を迎えた男児患者に投与されました。

The father holding his patient son, and key team members from VectorBuilder, Lantu Biopharma and the hospitals physicians right after drug administration..png

患者である男児を抱く父親と、投薬直後の VectorBuilder、Lantu Biopharmaおよび病院医師の主要なチームメンバー

大きな前進

VectorBuilder の創業者で最高科学責任者である Bruce Lahn 博士は、次のようにコメントしています。”内因性のATP7A遺伝子と同様の発現プロファイルを持つように LTGT06 のベクターコンポーネントのデザインを詳細に設計しました。さらに中枢神経系へのAAVデリバリーを最大化するためにAAVキャプシドを最適化しました。ただ、ATP7A遺伝子サイズは比較的大きく、AAVに搭載できる遺伝子長の 4.7 kb を超えるバリアントもあります。したがって、LTGT06 をうまく生成できるようにするには、高度に最適化されたベクターを設計し、特別なウイルスパッケージング方法を開発する必要がありました”。

この世界初のメンケス病の医師主導型治験に参加しているチームは、患者の健康状態を注意深く観察し続けています。現在男児の病状が改善されてきたことを認めています。

“VectorBuilderは、研究初期の基礎研究開発から、遺伝子細胞治療薬のCDMO製造に至る全パイプラインを備えています。今まで多くの製薬会社およびバイオテクの遺伝子治療医薬の開発研究をサポートしてきました”、と Lahn 博士は付け加えました。 ”効果的な治療法の開発が待たれている希少疾患の遺伝子治療薬開発に貢献できることを光栄に思います。特にこの希少疾患は幼児前期の死亡率が高いため、早急に遺伝子治療薬を開発し承認される必要があり、時間との闘いでした。VectorBuilderの技術力と遺伝子デリバリー分野における包括的なEnd-to-Endが発揮されたと感じています”。

VectorBuilder Inc.について

VectorBuilder は、遺伝子デリバリー技術の世界的リーダーです。 VectorBuilder は、世界中の何千ものラボやバイオテクノロジー/製薬会社の信頼できるパートナーとして、基礎研究から臨床応用まで、遺伝子デリバリーソリューションのデザイン、開発、最適化をワンストップで行っています。当社の Vector Design Studio は、研究者がオンラインでカスタムベクターを簡単に設計および注文できる画期的なイノベーションであり、ラボでベクターをクローニングおよびウイルスをパッケージングするという単純労働から研究者を解放します。当社は、ハイスループットのベクター構築サービス、膨大なベクターおよびコンポーネントのストック、高度なAAVキャプシドエンジニアリングなどの 1 対 1 のCROサービス、およびフレキシブルなGMPベクター製造対応をもって顧客のニーズに答えています。VectorBuilderチームは、最も効果的な遺伝子デリバリーソリューションの提供を目指して、ライフサイエンス研究と遺伝子医療のための新しいツールの開発に日夜チャレンジしています。

VectorBuilderに関してはホームページからご覧ください VectorBuilder.com

免責事項: VectorBuilder Inc. およびその日本法人である VectorBuilder Japan Inc. は、日本の遺伝子送達および遺伝子治療に関する規制に従います。患者とその保護者は遺伝子治療について担当医師の指導に従って治療法を選択されることを求めます。