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完全無料のDNAソフトウェア
当社の革新的なMuteFree™ AAVバックボーンは、極めて安定したInverted Terminal Repeats（ITR）を持つAAVトランスファーベクターの生成を可能にするために設計、最適化、および検証され、、ベクターの変異を防止する業界最先端のアプローチを提供します。これにより、治療用AAVの安定性が最大限に高まり、安定した高収量の製造を実現します。
ITRは、AAVのパッケージングと導入遺伝子の発現において重要な役割を果たします。しかし、これらのGCリッチな領域は非常に不安定で変異が起こりやすく、その結果、不均一性の増大、ウイルスタイターの低下、および導入遺伝子発現の低下につながる可能性があります。臨床開発においては、これが製造を複雑化させ、望ましい治療効果を得るためにより高用量のウイルスが必要になる場合があります。この問題を軽減する戦略として、特殊な大腸菌株、培養条件の変更、ITR配列の改変などの対策が開発されていますが、必ずしも効果的ではなく、プラスミドやAAVの収量を損なう可能性があります。
VectorBuilderは、ITRの安定性を確保するために、革新的なAAVトランスファーベクターであるMuteFree™ AAV を開発しました。この最適化されたベクターバックボーンにより、ウイルスベクターにITR変異がないことが保証され、遺伝子治療における同一性、有効性、および安全性に対する信頼性が向上します。当社の革新的な開発チームによって綿密に改良・検証されたMuteFree™は、遺伝子治療薬に求められる一貫性を提供します。
当社が最適化したMuteFree™ AAVバックボーンは、既存の製造ワークフローに容易に組み込むことができ、遺伝子治療用の高タイター・高品質なAAVを安定的に一貫して生産することを可能にします。
