VectorBuilderは、遺伝子導入におけるあらゆる課題を解決することで、遺伝子・細胞医薬品の研究開発を飛躍的に加速させる最先端のソリューションを提供します。私たちのイノベーションは、遺伝子・細胞治療薬に不可欠な3つの柱である「有効性（Efficacy）」「安全性（Safety）」「製造性（Manufacturability）」を中心に展開し、常にその限界を押し広げています。これによって、治療効果と効率を最大限に高め、安全性プロファイルを改善し、臨床・商業利用に即応できる時間的・費用対効果の高いソリューションを提供し、遺伝子・細胞医薬品開発を円滑に推進します。
AAV遺伝子治療は、導入効率の低さやオフターゲット導入という課題により、高用量投与によるコストと毒性の増大が避けられないのが現状です。VectorBuilderの革新的なカプシド技術は、この課題に対する強力なソリューションです。標的細胞への特異性を高め、遺伝子導入性能を最大限に引き出す人工AAVカプシドにより、より安全で、効果的、かつ効率的なAAV遺伝子治療を可能にします。
脳
血液脳関門（blood-brain barrier: BBB）を高効率で突破し、最大限の標的送達を達成するために最適化されています。
眼科領域
当社の眼カプシドは、網膜色素上皮 (RPE) で極めて高い導入効率を実現するとともに、網膜全体への優れた浸透性・周辺拡散性を示します。
筋組織
VectorBuilder の新規カプシドは、骨格筋、心筋、横隔膜筋に対する標的特異性と導入効率を飛躍的に向上させます。
ミニVec™/MiniVec™
VectorBuilderのMiniVec™プラスミドは、革新的バックボーンにより、飛躍的な高収量と翻訳効率を実現。抗生物質・サプリメント不使用のクリーンな本システムは、遺伝子・細胞医薬に不可欠な卓越した有効性、安全性、製造性を確約し、創薬を加速します。
ミュートフリー™AAV/MuteFree™AAV
当社の革新的な「MuteFree™ AAVバックボーン」は、極めて安定したITRを持つAAVベクターの生成を可能にするよう、独自に設計・検証されています。これにより、最大限の安定性を備えた治療用遺伝子製品を実現し、一貫した高品質と高い収率での製造に貢献します。
メガAAV™/MegaAAV™
従来のAAVシステムが抱えていた限界を完全に打破。VectorBuilderが誇る革新的かつ超高効率なMegaAAV™システムは、これまで不可能とされてきた大型遺伝子や複雑な多成分システムの発現を、遂に実現します。
成功を収める遺伝子導入には、根深い課題が伴います。特にAAVベクターにおいては、ペイロード容量の限界、発現の不安定性などが研究のボトルネックとなっていました。当社が開発した革新的なベクターコンポーネントは、この現状を根本から打破します。短縮型プロモーターは、限られたスペースを最大効率で活用し、ペイロード容量の制約を克服します。最適化配列は、極めて堅牢かつ一貫性の高い遺伝子発現を実現し、発現レベルの精密な制御を可能にします。当社の先進的なテクノロジーの活用で、正確（プレシジョン）で高性能な遺伝子治療研究の可能性を最大限に引き出してください。
光受容体特異的プロモーター
当社の短縮型の光受容体特異的プロモーターは、著しい小型化を実現しながら、標的細胞への卓越した特異性を両立しています。すべてのプロモーターは、マウスおよび／またはNHP（サル）を用いたin vivo環境で検証済みです。特に、錐体細胞（270 bp未満）、桿体細胞、そして全ての光受容体（200～500 bp）に対し、ターゲット細胞に特化した極めて高い特異的発現を実現します。
βグロビン特異的プロモーター
ヒトbeta-グロビン （HBB）遺伝子をターゲットとする治療法開発を、ペイロード容量の最大化を実現する1100 bp未満の短縮型HBB特異的プロモーターで強力に支援します。
ユビキタスプロモーター
搭載容量の小さいベクターバックボーンへの使用に最適となる当社の短縮型ユビキタスプロモーター（200-400 bp）は、ウイルス力価や遺伝子発現レベルを損なうことなく、サイズが大きいORFやマーカーを有するベクターの設計を可能にします。
mCherry
多様な in vitro および in vivo アプリケーションにおいて、圧倒的な強度を誇る mCherry 発現が実現します。
Cas9
コドン最適化を施した当社の HiExpress™ hSpCas9 IVT mRNA は、迅速・高効率な遺伝子編集を可能にする、比類なきレベルの安定した高発現を提供します。
Cre/Lox
HiExpress™ Creは、高効率な組換えと最適化Cre/Lox技術により、遺伝子発現を自在かつ正確に制御します。本製品は、研究ニーズに合わせた2種のデリバリー形式でご提供します。
研究をさらに加速させる、コドン最適化RNA製品のHiExpress™ ラインアップをご覧ください。
