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げっ歯類モデルにおいて大サイズDNA配列をノックインできる遺伝子デリバリー技術の進歩

CRISPR/Cas9技術の進歩は、遺伝子編集ラットおよびマウス作製に劇的な変化を及ぼしています。受精胚へのエレクトロポレーションにより、遺伝子ノックアウトおよび一塩基多型(SNP)が高い編集効率で、より短期間で安価に生成できるようになりました。しかしながら、より複雑なノックイン動物を確立することは、いまだ難しいままとなっています。高い技術が必要となる細胞核へのマイクロインジェクションと比べて、アデノ随伴ウイルスによるトランスダクションに続いてエレクトロポレーションを行うCRISPR-READi法は、より大きなDNA配列を非常に効率的かつ簡便にノックインできる信頼性の高い方法となります。in vivo遺伝子編集はロングリードシーケンシングによって確認でき、機能遺伝学によってより正確な機能解析が可能になります。