「MiniVec™」が欧州特許取得 ：遺伝子医薬開発における安全性と製造効率を飛躍的に高める次世代プラスミドバックボーン

MiniVec™の小型化されたベクターバックボーンは、遺伝子・細胞治療、ワクチン開発等、先端遺伝子医薬の多様なニーズへの対応を可能とします。

要約： VectorBuilderは、遺伝子医薬分野における安全性および製造効率の向上を実現する革新的なプラスミドバックボーン「MiniVec™」について、欧州特許を取得したことを発表しました。MiniVec™は小型化されたベクターバックボーン設計により、抗生物質や化学添加物への依存を低減し、大規模製造の効率化と治療応用における高い性能を両立します。遺伝子治療、細胞治療、ワクチン開発など、先端遺伝子医薬の多様なニーズに対応し、製造コスト削減と安全性・規制適合性の強化に貢献します。

シカゴ –（ 2026 年 5 月 5 日） – 遺伝子デリバリー技術とCDMOサービスのグローバルリーダー VectorBuilder は、同社独自のMiniVec™ プラスミドシステム が欧州特許 を取得したことを発表しました。 本特許取得は、VectorBuilderの革新的なプラスミドDNA技術における重要なマイルストーンであり、遺伝子デリバリー分野における同社のリーダーシップをさらに強固なものとします。

  再生医療、細胞治療、遺伝子治療の商業化が進む中、原材料の品質と設計はこれまで以上に重要となっています。特にプラスミドベクターは、その設計次第で製造性や治療効果に大きな影響を与える中核的な原材料です。VectorBuilderは、抗生物質耐性遺伝子や、ベクターバックボーン中に存在する機能不明なタンパク質コード配列といった従来の課題に着目し、医薬品開発の将来を見据えた新しいベクターデザインを提案してきました。

MiniVec™は、 不要な細菌由来配列を極限まで排除し、抗生物質や化学添加物への依存を減らすよう設計されたプラスミドバックボーンです。今回の欧州特許は、このMiniVec™システムおよびその製造方法を包括的に認めるものであり、今後は米国、オーストラリア、日本、中国、韓国など、主要地域での特許取得も見込まれています。

  VectorBuilder主席科学者のブルース・ラーン博士は、次のように述べています。
「今回の特許取得は、プラスミドシステムを臨床応用向けに設計するうえでの根幹的な革新を示すものです。製造、安全性、規制対応といった開発上の多くの課題は、初期のベクターデザインに起因することが少なくありません。MiniVec™は、そうした問題を根本から解消することを目的に設計されました。」

MiniVec™は、研究段階から臨床、商業生産に至るまで、遺伝子・細胞医薬品開発の全プロセスにおいて、プラスミド性能の向上をもたらすことが期待されています。その開発背景は、プラスミドシステムに求められる要件が変化し、製造可能性、一貫性、安全性といった要素が従来以上に重視されている現在の業界動向を反映しています。。

大規模生産効率の向上

MiniVec™は、プラスミド増幅効率を高め、収量の向上を実現します。必要最小限のバックボーン構成により、抗生物質や添加物を使用せずにプラスミド製造が可能となり、GMP製造工程の簡素化にも寄与します。複数のベクターシステムにおいて、質量比で最大3.5倍、モル数で最大4.2倍のプラスミドDNA収量増加が確認されており、小規模生産でも同等の収量が得られることから、製造コスト削減にも貢献します。

治療応用における高いパフォーマンス

MiniVec™では原核生物由来配列を大幅に削減しており、その結果、多様な治療用途で性能向上が確認されています。社内研究では、レンチウイルスベクターのタイターが3.4％増加し、CRISPRによるゲノム編集効率は1.8倍に向上しました。さらに、トランスポゾンシステムにおいても継続的な改善が認められています。
DNAワクチンモデルでは、MiniVec™使用時の抗体価が従来型プラスミドと比較して2.5倍高くなりました。細胞治療のプロセスにおいては、T細胞のエレクトロポレーション効率が3.4倍向上し、CAR-T製造のスループットや投与量の一貫性向上にも寄与しています。

安全性プロファイルと規制適合性

MiniVec™は、急性および反復投与試験において体系的に評価されており、有意な副作用は認められていません。空ベクター投与時においても、免疫応答や抗体反応、IFN-γやIL-2の上昇は確認されませんでした。不要な遺伝子配列や耐性遺伝子を排除しているため、FDAおよびEMAの安全性ガイドラインにも適合しています。。

  ラーン博士は次のように述べています。
「製薬業界は、より管理され、明確に定義された遺伝子システムへと向かっています。MiniVec™は、製造、規制、安全性、一貫性に対する厳格な要求に応えるために設計されたプラスミドです。」

 欧州特許の取得により、MiniVec™は細胞・遺伝子治療やDNAワクチンといった分野における幅広い応用可能性を正式に示すこととなりました。抗生物質を使用しないシンプルな設計は、食品バイオテクノロジー分野においても有利に働きます。スケーラブルで規制対応可能なプラスミドシステムへの需要が高まる中、MiniVec™は次世代医薬品開発において重要な役割を果たすことが期待されます。

「欧州特許の発効を受け、MiniVec™の普及を進め、研究および臨床パイプラインへのアクセス拡大に注力していきます」とラーン博士は締めくくっています。「これは、遺伝子材料の設計・製造・応用における新たな品質基準を確立する取り組みでもあります。」

MiniVec™ の科学的背景、設計思想、及び幅広い応用例については、bioRxivで公開されているプレプリントにて詳しく紹介されています。

VectorBuilderについて

遺伝子デリバリー技術の世界的パイオニアであるVectorBuilderは、世界中の数千の研究所、バイオテクノロジー企業、製薬企業にとって不可欠なパートナーです。基礎研究から臨床開発まで、あらゆる段階の研究・臨床ニーズに対応する広範な遺伝子デリバリーソリューションを提供しています。VectorBuilderは、低い組織特異性、免疫原性、限られたカーゴサイズ、低い製造効率など、現行の遺伝子デリバリー技術における主要な課題を解決することにより、遺伝子医薬品の機能性・安全性・製造性の向上に注力しています。これを支えるのが、独自のAI搭載DeepCapプラットフォームです。このプラットフォームは、機械学習と合理的設計に加え、分散配列空間の大規模並列探索を組み合わせることで、クラス最高のトランスダクション効率と組織特異性を持つ新規AAVカプシドのエンジニアリングを実現しています。VectorBuilderは、このプラットフォームを活用して、中枢神経系、末梢神経系、筋肉、心臓、網膜、内耳といった治療的に重要な幅広い組織に対応する大規模なAAVカプシドパネルを構築しました。さらに当社は、約10,000平方メートルの最新cGMP施設を稼働させ、遺伝子医薬品製造に関するICHガイドライン、ならびに米国およびEUの規制基準に完全に準拠しています。VectorBuilderは、米国、ヨーロッパ、オーストラリア、日本、中国、韓国といったグローバルな顧客基盤に、IND対応の高品質なベクターを提供することで貢献してきました。また、BioTech Breakthrough Award、PharmaVoice 100 Award、Bioz Rapid Star Award、CDMO Leadership Awardをはじめとする、数々の著名な賞を受賞しています。詳細については、www.vectorbuilder.com をご覧ください。